Medicinrådet anbefaler genterapi til hæmofili B
Medicinrådet anbefaler genterapi til behandling af voksne med hæmofili B i svær og moderat svær grad. I en pressemeddelelse fra d. 20. juni skriver Medicinrådet, at Danmark dermed bliver det første skandinaviske land, hvor genterapien til hæmofili B bliver anbefalet som standardbehandling.
Genterapi er en behandling, der gives én gang i livet, og som gives i stedet for ugentlige intravenøse behandlinger med faktor-præparat. Anbefalingen fra Medicinrådet kommer efter der er indgået en effektbaseret aftale, hvor sygehusene kun betaler, så længe genterapien virker. Det er nemlig uvist, hvor mange år genterapien vil virke, og dermed også uvist hvor mange patienter, der må genoptage forebyggende behandling med faktor IX-præparat. Der er også meget lidt viden om bivirkninger, især på lang sigt, ved behandling med genterapi. Derfor er det vigtigt, at patienten bliver fulgt tæt i klinikken med hyppige blodprøver særligt de første år, skriver Medicinrådet.
Genterapien blev første gang behandlet i Medicinrådet tilbage i november 2023. Dengang blev behandlingen ikke anbefalet pga. uvished om langtidseffekt sammenholdt med en meget høj pris. Den officielle listepris i Danmark er 21,5 millioner kroner.
Link til Medicinrådets pressemeddelelse >
Vigtigt at overveje fordele og ulemper
Der er tale om en engangsbehandling, som gives i stedet for ugentlige behandlinger med faktorpræparat. Behandlingen med genterapi kan ikke afbrydes, når først behandlingen er givet.
Det er ikke alle patienter med hæmofili B i svær eller moderat grad, der vil kunne behandles med den nye genterapi. Genterapien er godkendt til voksne over 18 år. Hvis man har antistoffer mod den virus, som bruges i behandlingen, eller har arvæv i leveren (hepatisk fibrose) eller skrumpelever (cirrose) som konsekvens af tidligere smitte med hepatitis C, kan man ikke få behandlingen.
Hvis man bliver tilbudt behandling med genterapi, er det op til den enkelte, om man ønsker at gennemgå behandlingen. Det er vigtigt, at patienterne bliver grundigt informeret om både fordele og ulemper ved genterapien (Medicinrådets anbefaling, afsnit 2.6.1. Patientinformation, s. 29). Hvis man ikke ønsker behandling med genterapi, fortsætter man sin behandling med faktor IX-præparat.
Link til Medicinrådets anbefaling >
Link til særudgave af BløderNyt fra 2020 om bl.a. genterapi (side 15) >
Link til video om genterapi på SundhedsTV >
Udgivet d. 24. juni 2024
Læs BløderNyt
Her kan du læse tidligere udgaver af foreningens medlemsblad BløderNyt. Bladet udgives to gange om året og indeholder bl.a. artikler om, hvordan det er at leve med en blødersygdom i Danmark og om den nyeste udvikling inden for behandling.